🔑 关键信息
①试验标题：一项评价吉瑞替尼在FLT3突变阳性复发/难治急性髓系白血病（AML）患者中的临床研究 ②药物介绍：吉瑞替尼（Gilteritinib，商品名适加坦/XOSPATA）是已获FDA及中国NMPA批准的、高选择性FLT3抑制剂（同时抑制AXL），可口服，精准作用于FLT3突变（ITD、D835、I836）驱动的白血病细胞。 ③适合患者：复发/难治性、且经检测确认FLT3突变阳性的急性髓系白血病（AML）患者 ④开展中心：全国多中心
💊 新药创新优势
FLT3是急性髓系白血病（AML）的关键驱动突变，FLT3突变（尤其是ITD、D835）与不良预后相关。吉瑞替尼作为高选择性FLT3抑制剂，已在国内外获批用于FLT3突变阳性复发/难治AML，较传统挽救化疗显著延长生存、提高缓解率，为这类患者提供了精准靶向治疗选择。
🎯 一、作用机制（四步理解）
1. 靶向结合：口服吸收后特异性结合FLT3激酶结构域（覆盖ITD与D835/I836突变）。
2. 信号阻断：抑制FLT3异常激活的下游STAT5、PI3K/AKT、MAPK等信号通路。
3. 抑制增殖：白血病细胞周期停滞、凋亡增加。
4. 克服耐药：同时对AXL具有抑制活性，具备克服部分FLT3内在耐药的潜力。
💡 对比说明：吉瑞替尼（FLT3抑制剂）vs 传统挽救化疗
| 对比维度 | 吉瑞替尼（FLT3抑制剂） | 传统挽救化疗 |
|---|---|---|
| 给药 | 口服 | 静脉 |
| 选择性 | 高（靶向FLT3突变） | 低 |
| 生存获益 | 中位OS显著延长 | 相对有限 |
🏆 二、个体优势
① 口服便利：每日一次口服，患者依从性好。
② 精准靶向驱动基因：针对FLT3突变（ITD、D835、I836）选择性高。
③ 已获批、证据充分：基于Ⅲ期注册研究（ADMIRAL）获FDA及NMPA批准。
④ 生存获益明确：较挽救化疗显著延长总生存、提高缓解率。
⑤ 联合与维持潜力：在一线、移植后维持等场景均有临床研究探索。
📊 三、前期/当前临床数据
📌 已验证关键疗效（ADMIRAL Ⅲ期研究，NCT02421939）
- 客观缓解率（ORR）：67.6%（吉瑞替尼组）对比挽救化疗 25.8%。
- 完全缓解/伴部分血液学恢复完全缓解（CR/CRh）率：34.0% vs 15.3%。
- 总生存（OS）：中位 9.3 个月 vs 5.6 个月（p<0.001）。
- 复合完全缓解（CRc）率：约 54.3% vs 21.8%（独立分析报告）。
数据说明：以上为已验证的注册临床研究（ADMIRAL，Perl 等，Lancet Oncology 2019）结果；吉瑞替尼已于 2018 年获 FDA 批准、并于中国获批，用于 FLT3 突变阳性复发/难治急性髓系白血病（AML）。当前国内临床试验进一步探索其在一线、移植后维持等场景中的应用。
🔍 一句话总结
吉瑞替尼作为已获批的高选择性FLT3抑制剂，为FLT3突变阳性的复发/难治AML患者提供了显著优于挽救化疗的精准靶向治疗选择。
📋 入组标准（部分）
1. 经检测确认急性髓系白血病（AML）伴FLT3突变（ITD、D835或I836，以FDA/NMPA批准或中心实验室检测方法为准）。
2. 复发或难治性AML患者（疾病进展或标准治疗失败）。
3. 具备口服给药条件，重要器官功能可耐受靶向治疗。
注：以上为部分关键入组标准，最终入组由研究中心医生结合完整方案与具体试验队列评估决定。
🚫 排除标准（部分）
1. 非FLT3突变驱动的AML患者（如FLT3野生型，需以检测为准）。
2. 存在严重未控制的全身感染、活动性中枢神经系统白血病或严重器官功能障碍者。
3. 既往对FLT3抑制剂不耐受或出现不可接受的严重毒性者。
注：以上为部分关键排除标准，最终评估由研究中心医生结合完整试验方案决定。
📞 如何报名
报名方式：13022079715（手机微信同号）
📚 数据来源
1. 美国食品药品监督管理局（FDA）批准公告（2018-11-28）：gilteritinib（XOSPATA）用于FLT3突变复发/难治AML。
2. 同行评审文献：Perl A 等，Gilteritinib or chemotherapy for relapsed or refractory FLT3-mutated AML（ADMIRAL，Lancet Oncology 2019，NCT02421939）。
3. 药物临床试验登记与信息公示平台（CDE）/国家药监局（NMPA）：吉瑞替尼中国获批及临床试验登记信息。