数据截止：2026-07-25 ｜ 肿瘤新药情报
核心摘要
- CDE 于 2026-07-20 承办 JAB-8263 临床试验申请
- BET 抑制剂，靶向骨髓纤维化
- 纳入 CDE"关爱计划-延伸"罕见病试点，获政策鼓励
- 体现监管对罕见血液肿瘤创新药的支持
- 加科思在表观遗传靶点上的持续布局
一、药物亮点
- BET 抑制剂新机制
- 骨髓纤维化罕见病适应症
- 纳入 CDE 关爱计划-延伸试点
- 罕见病创新药政策红利
二、作用机理与临床背景
BET 蛋白通过读取组蛋白乙酰化标记调控基因转录，在骨髓纤维化等血液系统疾病中异常激活。JAB-8263 为 BET 抑制剂，抑制异常转录程序，旨在改善骨髓纤维化患者的造血与脾脏肿大。罕见病定位使其获得监管鼓励。
三、关键信息与临床数据
- 研发企业：加科思
- 药物类型：小分子（BET 抑制剂）
- 靶点 / 机制：BET（溴结构域和超末端结构域）
- 适应症：骨髓纤维化（MF）
- 阶段 / 状态：CDE 临床试验申请受理（2026-07-20）
关键数据
- 药物类型：BET 抑制剂
- 受理日期：2026-07-20
- 目标适应症：骨髓纤维化（MF）
- 政策支持：CDE 关爱计划-延伸试点
注：罕见病适应症，处于早期临床申请阶段。
四、专业点评
- 优势：罕见病机制新颖，政策扶持。
- 局限：BET 抑制剂临床开发难度高，安全性窗口需谨慎。
- 关注：关爱计划下的加速通道进展。
六、如何报名
报名方式：13022079715（手机微信同号）
七、数据来源与声明
数据来源
- CDE 官网公示（2026-07-20）
- 加科思官方公告
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