数据来源：国家药监局药物临床试验登记与信息公示平台（chinadrugtrials.org.cn）、ClinicalTrials.gov（NCT07644403）、Molecular Therapy（2025）

摘要

超过 80% 的恶性肿瘤来源于上皮组织，而 EpCAM（上皮细胞黏附分子）在多种上皮源性肿瘤中高表达，是细胞治疗的理想靶点之一。IMC001 是易慕峰生物自主研发的靶向 EpCAM 的自体 CAR-T 细胞产品，为全球首个进入临床试验的 EpCAM 靶向 CAR-T 疗法。

目前 I/IIa 期临床研究正在开展（登记号 CTR20260059），面向晚期上皮性实体瘤患者。它可同时靶向原发灶、循环肿瘤细胞与转移灶，践行“化实体瘤为血液瘤”的治疗策略。

药物背景与作用机制

EpCAM 是一种 I 型跨膜糖蛋白，在胃癌、结直肠癌、胰腺癌、卵巢癌、三阴性乳腺癌等多种上皮源性肿瘤中高表达，而在正常组织中表达相对较低。

IMC001 通过基因工程修饰患者自身的 T 细胞，使其能够识别并杀伤表达 EpCAM 的肿瘤细胞。由于 EpCAM 也存在于循环肿瘤细胞（CTC）与转移灶，该产品有望同时作用于原发灶、转移灶与微小残留病灶。

创新优势与临床定位

• 全球首个进入临床试验的 EpCAM 靶向 CAR-T 疗法
• 覆盖人群广：上皮源性肿瘤占恶性肿瘤的 80% 以上
• 同时打击原发灶、循环肿瘤细胞与转移灶，有望转化为长期控制
• 获监管认可：2023 年 8 月获 FDA 孤儿药资格（胃癌）；2025 年 3 月 NMPA 批准扩大 IND 范围，采用篮式设计覆盖多种上皮源性实体瘤
• 已有初步临床活性：晚期胃癌研究者发起的临床研究中观察到客观缓解

已公布的临床数据

在研究者发起的临床研究（IIT）中，IMC001 用于晚期胃癌患者已显示出初步活性：

上述为研究者发起的临床研究（IIT）在晚期胃癌患者中的结果。

本次登记要点

• 登记号：CTR20260059
• 试验名称：一项评价 IMC001 在上皮性晚期实体瘤受试者中的安全性及疗效的 I/IIa 期临床试验
• 适应症：晚期上皮性实体瘤，包括胃/胃食管结合部腺癌、三阴性乳腺癌、胆道肿瘤、卵巢癌、结直肠癌、胰腺癌、胃肠胰神经内分泌肿瘤等
• 研究设计：I/IIa 期（I 期剂量递增 + IIa 期扩展），开放
• 给药方式：自体 CAR-T 细胞单次输注
• 核心在研药物：IMC001 注射液——靶向 EpCAM 的自体 CAR-T 细胞产品
• 申办方：成都易慕峰生物科技有限公司 / 苏州易慕峰生物科技
• 研究状态：进行中，全国多中心

核心入组参考

可以考虑加入

• 年龄 18–75 周岁
• 组织学或细胞学确诊的局部晚期或转移性上皮性实体瘤（含胃/胃食管结合部腺癌、三阴性乳腺癌、胆道肿瘤、卵巢癌、结直肠癌、胰腺癌、胃肠胰神经内分泌肿瘤等）
• 标准全身治疗后疾病进展或不耐受
• 肿瘤组织免疫组化检测 EpCAM 阳性（阳性肿瘤细胞率≥10% 且染色强度≥1+）

暂不适合加入（部分）

• 肿瘤组织 EpCAM 检测未达阳性标准
• 无符合要求的肿瘤病灶或无法获取组织样本
• 存在症状性、未控制的中枢神经系统转移

具体入组资格由研究医生结合完整病历资料评估。