发布日期：2026年8月29日 | 药物类型：小分子靶向药（VEGFR×CSF1R 双靶点抑制剂，口服溶液） | 研发企业：上海润石医药科技有限公司（与中国科学院上海药物研究所联合研发；石药集团巨石生物合作开发）
📌 核心摘要（5 个看点）
- 高级别脑膜瘤二线新选择：针对 WHO Ⅱ/Ⅲ级、手术+放疗后进展的复发性/进展性高级别脑膜瘤，标准治疗选择极其有限。
- 双靶点口服药：同时抑制 VEGFR 与 CSF1R，既切断肿瘤供血、又重塑免疫抑制微环境。
- 可透血脑屏障：对颅内脑膜瘤/胶质瘤具有突出潜力，临床前活性优于已获批 VEGFR 抑制剂。
- 已推进Ⅲ期随机对照：CTR20261870 登记，对比研究者选择治疗，证据层级高。
- 早期数据积极：2023 ESMO I 期脑膜瘤队列 ORR 45.5%、PFS-6 达 75.8%。
💊 药物基本信息一览
| 项目 | 内容 |
|---|---|
| 通用名 | SYHA1813 |
| 研发方 | 上海润石医药科技有限公司（与中国科学院上海药物研究所联合研发；石药集团巨石生物合作开发） |
| 靶点 | VEGFR（血管内皮生长因子受体）× CSF1R（集落刺激因子1受体） |
| 药物类型 | 小分子靶向药（VEGFR×CSF1R 双靶点抑制剂，口服溶液） |
| 当前阶段 | Ⅲ期（随机、对照、多中心，二线及以上） |
| 适应症 | 复发性或进展性高级别脑膜瘤（WHO Ⅱ/Ⅲ级；既往手术+放疗后进展） |
| 登记编号 | CTR20261870（国家临床试验登记平台，Ⅲ期随机对照） |
| 给药方案 | SYHA1813 口服溶液 10/15/20 mg，每日一次（QD） |
| 研究中心 | 全国多中心 |
🧬 作用机理与创新优势
SYHA1813 是一款高效、选择性强的新型 VEGFR/CSF1R 双靶点小分子抑制剂。它通过两条途径协同抗肿瘤：① 抑制 VEGFR——阻断肿瘤血管内皮细胞增殖与血管新生，切断肿瘤血供；② 抑制 CSF1R——减少巨噬细胞募集、抑制肿瘤相关巨噬细胞（TAM）由 M1（抑瘤）向 M2（促瘤）极化，解除免疫抑制、重塑肿瘤微环境。更关键的是，该药可透过血脑屏障（BBB），对颅内肿瘤（脑膜瘤、胶质母细胞瘤）具有突出的治疗潜力，临床前在多种脑胶质瘤模型中显示出优于已获批 VEGFR 抑制剂的抗肿瘤活性。
💡 类比：VEGFR 是肿瘤的“供血管道”，CSF1R 是免疫抑制的“保护伞”；SYHA1813 一手掐断供血、一手掀开保护伞，双管齐下。
📊 前期临床试验数据
✅ 已验证信息（监管/官方里程碑）
- CTR20261870：国家临床试验登记平台公示的Ⅲ期随机、对照、多中心研究（SYHA1813 对比研究者选择治疗，二线及以上复发性/进展性高级别脑膜瘤）。
- ClinicalTrials.gov NCT07613450：同适应症的Ⅲ期随机对照研究（Recurrent or Progressive High-Grade Meningiomas），进行中。
- 临床前证实可透过血脑屏障，并在免疫正常/缺陷小鼠 GBM 模型中显示体内抗瘤活性（Frontiers in Oncology 等）。
⚠️ 早期信号（会议摘要，标注 n 与分期）
- 2023 ESMO 大会公布 I 期脑膜瘤队列数据（n=11，复发脑膜瘤）：10 例靶病灶缩小、6 例缩小≥25%，ORR 45.5%，PFS-6 为 75.8%（早期信号，I 期，数据截止 2023-04-12）。
注：样本量有限，最终结论需等待关键注册研究。
🏥 临床试验招募信息（仅列本药特殊标准）
通用标准（年龄、ECOG、器官功能等）由研究医生评估，此处不展开。
✅ 纳入标准（本药特殊）
- 组织学确诊的 WHO Ⅱ/Ⅲ级复发性或进展性高级别脑膜瘤（WHO CNS5 分级）；
- 须既往至少接受过手术和放射治疗（局部治疗不适用者）；
- 根据 RANO-脑膜瘤标准，存在至少一处颅内可测量的肿瘤病灶（长径与垂直短径均≥10 mm）；
- KPS ≥ 60 分；
⛔ 排除标准（本药特殊）
- 累及脑干，或有严重脑疝/脑疝发生风险者；
- 筛选期存在颅外转移者；
- 不能行增强 MRI 者（如安装心脏起搏器、不可取金属假牙、幽闭恐惧症、造影剂过敏等）；
- 随机前使用 CYP3A4 强效抑制剂或强效诱导剂者（影响药物暴露）；
- 正在接受华法林或其他口服抗凝剂治疗者（抗血管生成药的出血风险叠加）；
- 尿蛋白 ≥2+ 且 24 h 尿蛋白定量 ≥1.0 g/24 h 者（VEGFR 类靶点相关的肾毒性信号）；
🩺 专业点评
🟢 亮点
高级别脑膜瘤（WHO Ⅱ/Ⅲ级）侵袭性强、复发率高，标准治疗在手术+放疗失败后选择极其有限；SYHA1813 是全球少有的可透血脑屏障的 VEGFR×CSF1R 双靶点口服药，且已有 Ⅲ期随机对照研究在推进，是目前该人群最具确定性的在研方向之一。
🔵 冷静看待
脑膜瘤整体 90% 以上为 I 级良性，本药仅针对 WHO Ⅱ/Ⅲ级高级别、且局部治疗不适用的人群，定位精准但人群较窄；ESMO 数据来自 I 期小样本（n=11），尚非关键注册证据，最终疗效需等待 Ⅲ 期结果。
🟠 患者建议
如为术后放疗后再次进展的高级别脑膜瘤患者，可先整理病理分级（WHO Ⅱ/Ⅲ）、既往手术与放疗记录、近期增强 MRI（病灶需≥1 cm）；正在服华法林或强效 CYP3A4 抑制剂者请提前告知医生评估。报名后由研究医生结合完整标准判断入组。
📞 如何报名
报名方式：13022079715（手机微信同号）
📋 数据来源与声明
- 国家临床试验登记与信息公示平台 CTR20261870（SYHA1813 对比研究者选择治疗复发性或进展性高级别脑膜瘤的随机、对照、多中心Ⅲ期研究）。
- ClinicalTrials.gov NCT07613450（Phase III, Recurrent or Progressive High-Grade Meningiomas）。
- 2023 ESMO 年会 SYHA1813 复发脑膜瘤 I 期队列数据（Ann Oncol 增刊；数据截止 2023-04-12）。
- 研发方公开披露（上海润石医药科技有限公司、中国科学院上海药物研究所；Frontiers in Oncology 临床前机制研究）。
- 信息整理截止日期：2026-08-28。
- 免责声明：本文根据公开临床试验招募信息整理，仅供患者了解在研药物与临床试验机会之用，不构成任何医疗建议或诊疗依据。是否入组须由研究医生结合完整入选/排除标准与个体情况判断。文中疗效数据如未明确标注来源，均属“早期信号，数据待公布”，最终结论以官方登记信息与研究者告知为准。