数据来源：国家药监局药物临床试验登记与信息公示平台、万春宏基/武汉人福公开资料、NCT07197554、美国孤儿药/罕见儿科疾病认定信息

摘要

RNA 剪接与转录调控因子 RBM39 在多种肿瘤中过表达，是可成药的合成致死靶点。万春宏基/武汉人福自主研发的 ST-01156 胶囊 是一款 口服、可透血脑屏障的 RBM39 靶向分子胶降解剂，目前一项在晚期恶性实体瘤中开展的 I 期临床研究（登记号 CTR20260424，NCT07197554）正在进行，面向符合条件的患者。

ST-01156 通过分子胶机制诱导 RBM39 降解，已在海外获孤儿药与罕见儿科疾病认定。

药物背景与作用机制

ST-01156 是一款 口服 RBM39 靶向分子胶降解剂：它同时结合 RBM39 与 E3 泛素连接酶，形成三元复合物，诱导 RBM39 泛素化并降解。

RBM39 是 RNA 剪接与转录调控的关键因子，在多种肿瘤中过表达；ST-01156 具良好透血脑屏障能力，对脑转移/原发脑瘤具潜在价值，已获美国孤儿药与罕见儿科疾病认定。

创新优势与临床定位

• 分子胶新机制：诱导 RBM39 降解，干预 RNA 剪接/转录
• 可透脑：良好透血脑屏障能力，覆盖脑转移
• 国际认定：获美国孤儿药与罕见儿科疾病资格
• 口服便利：小分子口服给药

已公布的临床数据

ST-01156 处于 I 期临床阶段（NCT07197554），以安全性、耐受性与剂量探索为主要目标。尚无公开的人体疗效数据（ORR/PFS 等）读出；临床前研究显示其具有抗肿瘤活性（非人体数据）。

本研究为开放、多中心、剂量探索设计，入排标准以官方方案为准。

RBM39 分子胶降解剂的临床价值有待人体研究进一步验证。

本次登记要点

• 登记号：CTR20260424
• 试验名称：ST-01156 胶囊在晚期恶性实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学及有效性的 I 期临床研究
• 适应症：晚期恶性实体瘤
• 研究设计：I 期、开放、多中心
• 核心在研药物：ST-01156 胶囊——万春宏基/人福 RBM39 分子胶降解剂
• 申办方：万春宏基（大连）医药有限公司/武汉人福利康药业
• 研究状态：进行中，全国多中心

核心入组参考

可以考虑加入

• 年龄 18 周岁及以上
• 经组织学/细胞学确诊的 晚期恶性实体瘤，标准治疗失败或缺乏有效治疗
• 根据 RECIST 1.1 至少有一个可测量病灶；主要器官功能基本正常

暂不适合加入（部分）

• 存在既往接受过同机制 RBM39 靶向治疗
• 存在未控制的活动性感染或严重中枢神经系统转移
• 存在严重心、肝、肾功能不全

具体入组资格由研究医生结合完整病历资料评估。