数据来源：国家药监局药物临床试验登记与信息公示平台、勤浩医药公开资料、2026-02-13 与吉利德全球合作公告

摘要

携带 MTAP 缺失的肿瘤长期缺乏精准靶向治疗。勤浩医药自主研发的 GH31 胶囊 是一款 MAT2A 抑制剂，利用合成致死原理选择性杀伤 MTAP 缺失肿瘤细胞，目前一项在 MTAP 缺失晚期实体瘤患者中开展的 I 期临床研究（登记号 CTR20260195）正在进行，面向符合条件患者，在全国多中心推进。

MTAP 缺失在多种实体瘤中常见，GH31 通过破坏肿瘤细胞特有的代谢依赖发挥作用，并具备增强的透血脑屏障能力，对脑转移患者具有潜在价值。

药物背景与作用机制

GH31 是一款 MAT2A（甲硫氨酸腺苷转移酶 2A）抑制剂。在 MTAP 缺失肿瘤中，抑制 MAT2A 可显著降低 S-腺苷甲硫氨酸（SAM）水平，选择性抑制 PRMT5 活性，诱导 DNA 损伤与细胞死亡，而对 MTAP 正常的细胞影响较小，形成合成致死。

GH31 同时增强了透过血脑屏障的能力，为 MTAP 缺失且伴脑转移的实体瘤患者提供了潜在的治疗窗口。

创新优势与临床定位

• 合成致死新机制：精准靶向 MTAP 缺失这一常见肿瘤分子特征
• 全球合作背书：2026-02-13 与吉利德达成全球合作（8000 万美元首付 + 14.5 亿美元里程碑）
• 透脑潜力：增强的透血脑屏障能力，覆盖脑转移人群
• 泛实体瘤布局：以 MTAP 缺失晚期实体瘤为起点探索多癌种

已公布的临床数据

该药目前处于 I 期临床阶段，主要目的为评价安全性与耐受性、确定推荐剂量。尚无公开的人体疗效数据（ORR/PFS 等）读出；临床前研究显示其在 MTAP 缺失模型中具有显著抗肿瘤活性（非人体数据）。

本研究为开放、多中心、剂量探索设计，具体入组标准以官方方案为准。

MAT2A 抑制属于合成致死策略，临床价值有待人体研究进一步验证。

本次登记要点

• 登记号：CTR20260195
• 试验名称：评价 GH31 胶囊在携带 MTAP 缺失的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学及有效性的 I 期临床研究
• 适应症：携带 MTAP 缺失的晚期实体瘤
• 研究设计：I 期、开放、多中心、剂量探索
• 核心在研药物：GH31 胶囊——勤浩医药 MAT2A 抑制剂
• 申办方：勤浩医药（苏州）股份有限公司
• 研究状态：进行中，全国多中心

核心入组参考

可以考虑加入

• 年龄 18 周岁及以上
• 经组织学/细胞学确诊的晚期实体瘤，且经检测确认存在 MTAP 缺失
• 标准治疗失败或缺乏有效治疗手段
• 根据 RECIST 1.1 至少有一个可测量病灶；主要器官功能基本正常

暂不适合加入（部分）

• 存在 MTAP 表达未达研究要求
• 既往接受过同机制 MAT2A/PRMT5 靶向治疗
• 存在未控制的活动性感染或严重中枢神经系统转移

具体入组资格由研究医生结合完整病历资料评估。