数据来源：国家药监局药物临床试验登记与信息公示平台、金赛药业公开资料、AACR 2026 展示信息

摘要

PIK3CA 突变是多种实体瘤（尤其是乳腺癌，突变率约 30%–40%）的重要驱动变异，但传统 PI3K 抑制剂常伴随高血糖等代谢副作用。长春金赛自主研发的 GenSci145 片 是一款 高选择性 PI3Kα 突变选择性抑制剂（1 类化药），目前一项在 PIK3CA 突变实体瘤中开展的 I/II 期临床研究（登记号 CTR20260297）正在进行，面向符合条件的患者。

GenSci145 对多种 PIK3CA 热点突变具有高选择性抑制活性，并展现出良好的透血脑屏障能力与更优的安全性特征。

药物背景与作用机制

GenSci145 是一款 高选择性 PI3Kα 突变选择性抑制剂（化学药品 1 类），可选择性抑制携带 PIK3CA 热点突变（如 H1047R、E545K、E542K 等）的 PI3Kα 异构酶。

与泛 PI3K 抑制剂不同，GenSci145 对突变型 PI3Kα 的选择性更高，临床前显示未观察到传统 PI3K 抑制剂常见的高血糖等副作用，并具备良好的透血脑屏障能力。

创新优势与临床定位

• 突变选择性：高选择性抑制 PI3Kα 突变型，耐受性潜力更优
• 避开传统副作用：临床前未观察到典型的高血糖等代谢毒性
• 透脑潜力：具备良好透血脑屏障能力，覆盖脑转移
• 常见驱动变异覆盖：PIK3CA 突变见于乳腺癌（30%–40%）等多种实体瘤

已公布的临床数据

GenSci145 处于 I/II 期临床阶段，以安全性、耐受性与初步疗效为主要目标。尚无公开的人体疗效数据（ORR/PFS 等）读出；该分子相关研究已在 AACR 2026 展示，国内已获批 IND（非人体数据支持）。

本研究为开放、多中心、剂量探索与扩展设计，入排标准以官方方案为准。

PI3Kα 突变选择性抑制剂的临床价值有待人体研究进一步验证。

本次登记要点

• 登记号：CTR20260297
• 试验名称：GenSci145 片在携带 PIK3CA 突变的局部晚期或转移性实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学及有效性的 I/II 期研究
• 适应症：携带 PIK3CA 突变的局部晚期或转移性实体瘤
• 研究设计：I/II 期、开放、多中心
• 核心在研药物：GenSci145 片——金赛药业 PI3Kα 突变选择性抑制剂
• 申办方：长春金赛药业有限责任公司
• 研究状态：进行中，全国多中心

核心入组参考

可以考虑加入

• 年龄 18 周岁及以上
• 经组织学/细胞学确诊的 局部晚期或转移性实体瘤，且确认携带 PIK3CA 突变
• 标准治疗失败或缺乏有效治疗手段
• 根据 RECIST 1.1 至少有一个可测量病灶；主要器官功能基本正常

暂不适合加入（部分）

• 存在 PIK3CA 突变未确认
• 既往接受过同机制 PI3Kα 抑制剂且不耐受
• 存在未控制的活动性感染或严重中枢神经系统转移

具体入组资格由研究医生结合完整病历资料评估。